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基因编辑胰岛细胞移植通过功能验证
瑞典乌普萨拉大学研究团队在6日出版的《新英格兰医学杂志》发表成果称,全球首例由CRISPR-Cas基因编辑技术获得的供体胰岛β细胞,在未使用免疫抑制剂的情况下,在Ⅰ型糖尿病患者体内成功存活,并发挥功能长达12周。这项技术为根治Ⅰ型糖尿病带来曙光。
Ⅰ型糖尿病是免疫系统错误攻击胰岛β细胞导致的疾病。现有胰岛素疗法虽能控制病情,但患者仍需终身治疗,且面临心血管病风险增加、寿命缩短等问题。传统胰岛细胞移植受制于免疫排斥反应,需长期服用具有毒副作用的免疫抑制剂。
为攻克Ⅰ型糖尿病治疗中的上述难题,研究团队开创性地采用“基因魔剪”CRISPR-Cas12b技术,对供体胰岛细胞进行了改造:敲除B2M和CIITA基因以降低免疫原,转导慢病毒以过度表达CD47。得到的低免疫工程细胞随后被精准植入42岁受试者的左肱桡肌。值得注意的是,整个治疗过程完全未使用糖皮质激素、抗炎药和免疫抑制剂。
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